На данном этапе продолжается оценка параметров безопасности нового лекарственного препарата, определяется диапазон терапевтических доз с оценкой эффективности, кратность, длительность курса терапии.

Препарат принимается/вводится в условиях стационара, где осуществляется круглосуточное наблюдение со стороны медицинского персонала. Проводят, как правило, в виде рандомизированного контролируемого двойного слепого многоцентрового исследования в сравнении со стандартной терапией или плацебо.

Итогом II фазы клинических исследований является выбранное показание для III фазы КИ, диапазон дозировок, кратность и длительность введения препарата для изучения в III фазе.